Expectativa é atender 137 crianças com a condição rara em dois anos

Por Agência Brasil

O Governo Federal viabilizou, na rede pública de saúde, as primeiras aplicações do zolgensma, medicamento de altíssimo custo utilizado no tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). Essa é a primeira terapia gênica incorporada ao Sistema Único de Saúde (SUS). Duas bebês, com menos de seis meses de vida, receberam a terapia simultaneamente na quarta-feira (14), no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE).

O zolgensma é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões por dose única. O fornecimento gratuito no SUS foi possível graças a um modelo inovador de Acordo de Compartilhamento de Risco, firmado entre o Governo Federal e a fabricante. O acordo realizado estabelece que o pagamento só será feito se o tratamento for eficaz, o que garantiu ao Brasil o menor preço lista do mundo.

Millena Brito, mãe da bebê que recebeu a infusão em Brasília (DF), descobriu o diagnóstico de AME aos 13 dias de vida da filha. Para ela, o tratamento oferecido pelo SUS foi o melhor presente que poderia receber. "É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha, daqui pra frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente", afirmou Millena, emocionada.

Com a garantia do acesso ao medicamento, as crianças poderão ter ganhos motores significativos, como a capacidade de engolir e mastigar, sustentar o tronco e sentar-se sem apoio. A expectativa do Governo Federal é atender 137 pacientes nos primeiros dois anos, impactando diretamente na qualidade de vida. Atualmente, um total de 15 pedidos foram protocolados para acesso ao medicamento no SUS e estão sendo encaminhados, começando por estes dois atendimentos.

O medicamento é indicado exclusivamente a crianças com AME tipo 1, com até seis meses de idade, que não dependem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.

Embora a AME não tenha cura, as terapias disponíveis ajudam a estabilizar sua progressão. Além do zolgensma, de dose única, o SUS oferece nusinersena e risdiplam, de uso contínuo, que atuam para evitar a progressão da doença. Sem essas intervenções, essas crianças enfrentam alto risco de morte antes dos dois anos de idade. Quem recebe o zolgensma não precisa receber outra terapia para AME

COMO TER ACESSO

As famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. Um médico realizará a avaliação clínica da criança e, caso os critérios de elegibilidade sejam atendidos, o processo de solicitação da terapia será iniciado.

Dos 36 serviços, 31 já estão aptos a realizar a infusão da terapia gênica — sendo 22 já habilitados e nove em fase de capacitação. Os serviços estão disponíveis em Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e no Distrito Federal.

Nos estados que ainda não contam com serviços habilitados para a infusão, o acordo garante, além do medicamento, o custeio de passagens e hospedagem para o paciente e um familiar responsável.

Confira a lista de cidades:

AL - Maceió: Hospital da Criança

BA - Bahia: Hospital Martagão Gesteira

CE - Fortaleza: Hospital Infantil Alberto Sabin

DF - Brasília: Hospital da Criança de Brasília José Alencar

ES - Vitória: Hospital Infantil Nossa Senhora da Glória

GO - Goiânia: CRER Goiânia

MG - Belo Horizonte: Hospital João Paulo II

MG - Juiz de Fora: Hospital Universitário Juiz de Fora

MG - Belo Horizonte: Hospital da UFMG

MG - Uberlândia: HC Universidade Federal de Uberlândia

MT - Cuiabá: Santa Casa

PA - Belém: Hospital Universitário Bettina Ferro

PB - Campina Grande: Hospital Universitário Alcides Carneiro

PE - Recife: IMIP

PE - Recife: Hospital Maria Lucinda

PI - Teresina: Hospital Infantil Lucídio Portela

PR - Curitiba: Complexo do Hospital das Clínicas da UFPR HC e MVFA

PR - Curitiba: Hospital Pequeno Príncipe

PR - Curitiba: Hospital Erasto Gaertner

PR - Campina Grande do Sul: Hospital Angelina Caron

RJ - Rio de Janeiro: Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira (IPPMG)

RJ - Rio de Janeiro: Hospital Universitário Pedro Ernesto

RN - Natal: Hospital Onofre Lopes

RS - Porto Alegre: Hospital das Clínicas

SC - Florianópolis: Hospital Joana de Gusmão

SP - Campinas: Hospital da UNICAMP

SP - Ribeirão Preto: HC Ribeirão Preto

SP - São José do Rio Preto: Hospital de Base de São José do Rio Preto

SP - São Paulo: HC São Paulo

SP - Botucatu: Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Botucatu (UNESP)

SP - Taubaté: Grupo de Assistência à Criança com Câncer